성분

에프가티지모드알파아래 원료약품 및 분량에서 함량 확인

표시된 함량은 원문 수록값이며, 1회 복용량을 뜻하지 않습니다.

효능·효과

어떤 증상에 사용하는 약인가요?

항아세틸콜린 수용체 항체 양성인 전신 중증 근무력증 성인 환자의 치료 시의 표준 요법에 부가요법

복용법·사용법

연령, 1회 용량과 사용 간격을 확인하세요

이 약은 반드시 신경근 장애 환자 관리에 경험이 있는 의사의 감독 하에 의료전문가가 투여해야 한다.

용량

이 약의 권장 용량은 환자 체중 당 10 mg/kg으로 1시간 동안 정맥 주입하며 4주 동안 주 1회 주입하는 주기로 투여한다. 이후 치료 주기는 임상 평가에 따라 투여한다. 치료 주기 빈도는 환자마다 다를 수 있다.

이 약의 임상 개발 프로그램에서, 후속 치료 주기를 가장 빨리 시작했던 시기는 이전 주기의 첫 주입 후 7주였다. 이전 치료 주기 시작 후 7주보다 빨리 후속 치료 주기를 시작하는 경우에 대한 안전성은 확립되지 않았다.

체중이 120kg 이상인 환자의 경우, 권장 용량은 1회 주입 당 1,200mg (3바이알)이다.

투여를 누락한 경우

이 약의 투여가 지연되는 경우에는 예정된 시점 후 최대 3일 이내에 투여를 실시하고, 그 이후에는 치료 주기가 완료될 때까지 원래의 투약 일정을 준수해야 한다. 3일 넘게 투여를 연기해야 하는 경우, 3일 미만의 간격으로 2회 연속 투여되는 것을 방지하기 위해, 해당 주차는 투여해서는 안 된다.

투여 방법

이 약은 정맥 주입 방식(IV infusion)으로만 투여해야 한다. 급속 정맥 주사(IV push) 또는 일시 정맥 주사(IV bolus)로 투여해서는 안 된다.

투여하기 전에 0.9% 염화나트륨주사액으로 희석해야 하고, 투여할 총 용량은 125 mL이 되어야 한다. 이 약은 희석 후 즉시 투여해야 한다.(사용상의주의사항 12. 적용상의 주의 항 참조)

이 약은 1시간 이상 투여해야 한다. 이 약을 투여하기 전에 주입반응 및 과민반응에 대한 적절한 처치 방법을 구비하여 즉시 치료 가능하도록 한다. 주입 반응이 발생한 경우, 더 느린 속도로 투여하거나 주입을 중지해야 하고, 중단할 수 있다.

복용 전 주의사항

질환·연령·임신 등 내 상황과 함께 확인하세요

1. 다음 환자에는 투여하지 말 것

이 약의 주성분 또는 첨가제에 과민반응이 있는 환자

2. 다음 환자에는 신중히 투여할 것

1) 감염

이 약은 일시적인 IgG 수치 감소를 유발하므로, 감염 위험이 증가할 수 있다. 임상시험에서 관찰된 가장 흔한 감염은 상기도 감염과 요로 감염이었다. 이 약으로 치료하는 동안 환자에서 감염의 임상 징후와 증상에 대해 모니터링해야 한다. 활동성 감염이 있는 환자의 경우, 감염이 해결될 때까지 이 약의 투여를 유지하거나 보류하는 것의 유익성-위해성 평가를 고려해야 한다. 중대한 감염이 발생한 경우에는 적절한 치료를 우선하고, 감염이 해결될 때까지 이 약의 투여를 연기하는 것을 고려해야 한다.

2) 주입 반응 및 과민 반응

이 약의 투여로 인해 발진이나 가려움증과 같은 주입 반응이 발생할 수 있다. 이 약의 임상시험에서 주입 반응은 경증에서 중등증이었으며 치료 중지 또는 중단으로 이어지지 않았다. 이 약 투여 시와 투여 후 1시간 동안 환자에서 주입 반응의 임상 징후와 증상에 대해 모니터링해야 한다. 주입 반응이 발생하면 그 중증도에 따라 이 약을 더 느린 속도로 투여하거나 주입을 중지 또는 중단하고, 적절한 치료 조치를 취해야 한다. 반응이 해결되면, 임상적 평가에 따라 신중히 투여를 재개할 수 있다.

이 약은 시판 후 아나필락시스 반응 사례가 보고되었다. 아나필락시스 반응으로 의심되는 경우, 이 약의 투여를 즉시 중단하고 적절한 치료를 시작해야 한다. 환자에게 과민 반응 및 아나필락시스 반응의 징후 및 증상에 대해 알려야 하며, 이러한 증상이 발생하는 경우 즉시 의료진에게 연락하도록 조언해야 한다.

3) 예방접종

이 약을 투여하는 동안 백신 접종은 연구되지 않았다.

이 약을 투여받는 동안의 생백신 또는 약독화 생백신 접종의 안전성과 이러한 백신 접종에 대한 반응은 알려져 있지 않다. 이 약으로 치료 시, IgG 수치가 감소하므로 생백신 또는 약독화 생백신 접종은 일반적으로 권장되지 않는다. 생백신 또는 약독화 생백신을 접종해야 하는 경우, 이러한 백신은 이 약의 투여 최소 4주 전 및 마지막 투여 최소 2주 후에 투여해야 한다.

예방접종 지침에 따라 적절한 백신 접종 필요성을 이 약의 새로운 투여주기 시작 전에 평가해야 한다.

4) 이 약은 Myasthenia Gravis Foundation of America(MGFA) class V(즉, 근무력증 위기) 환자에서 연구되지 않았다. 근무력증 위기에 대해 확립된 치료와 이 약의 치료 시작 순서와 잠재적인 상호 작용을 고려해야 한다.

5) 면역억제제 및 항콜린에스테라제

기존의 비스테로이드성 면역억제제, 코르티코스테로이드 및 항콜린에스테라제 투여를 줄이거나 중단할 경우, 전신 중증 근무력증 악화 징후가 있는지 환자를 면밀히 모니터링해야 한다.

3. 이상반응

1) 임상시험

이 약의 안전성은 전신 중증 근무력증 환자 대상 이중 눈가림, 위약 대조, 제3상 임상시험의 167명(이 약 84명, 위약 83명)에서 평가되었다.

임상시험에서 관찰된 이상반응은 기관계 대분류 및 대표 용어에 따라 표 1에 기재되어 있다. 매우 흔하게(≥ 1/10), 흔하게(≥ 1/100 ~ < 1/10), 흔하지 않게(≥ 1/1,000 ~ < 1/100), 드물게(≥ 1/10,000 ~ < 1/1,000), 매우 드물게(< 1/10,000) 발생빈도 분류에서 이상반응의 중대성이 높은 것에서 낮은 순으로 나타내었다.

2% 이상 보고된 이상반응 중 이 약의 투여군에서 위약군보다 높게 나타난 이상반응은 아래의 표 1과 같다. 이중, 가장 흔하게 관찰된 이상반응은 두통(중추신경계), 상기도 감염과 요로 감염이었다(각각 28.6%, 10.7% 및 9.5%).

표 1. 이상반응

기관계

이상반응

빈도

감염 및 기생충 감염

상기도 감염

매우 흔하게

요로 감염

흔하게

기관지염

흔하게

귀 감염

흔하게

부비동염

흔하게

각종 면역계 장애

계절성 알레르기

흔하게

아나필락시스 반응^a

빈도 불명

근골격 및 결합 조직 장애

근육통

흔하게

관절통

흔하게

목 통증

흔하게

손상, 중독 및 시술 합병증

시술 관련 두통

흔하게

타박상

흔하게

낙상

흔하게

피부 찰과상

흔하게

눈 장애

안검경련

흔하게

시각 장애

흔하게

전신 장애 및 투여 부위 병태

피로

흔하게

통증

흔하게

신경계 장애

두통

매우 흔하게

감각저하

흔하게

편두통

흔하게

피부 및 피하 조직 장애

가려움증

흔하게

^a 자발적인 시판 후 보고

2) 주요 이상반응

(1) 감염

가장 빈번하게 보고된 이상반응은 감염이었고, 상기도 감염(이 약 10.7% (9명) 및 위약 4.8% (4명)) 및 요로 감염(이 약 9.5% (8명) 및 위약 4.8% (4명))이었다. 이 약을 투여받은 환자에서 이러한 감염의 중증도는 경증 또는 중등증이었다(CTCAE 기준에 따라 2등급 이하). 전체적으로, 치료 후 발생한 감염은 이 약 46.4% (39명)와 위약 37.3% (31명)에서 보고되었다. 치료 시작 후 감염 발생까지의 시간의 중앙값은 6주였다. 감염 발생률은 후속 치료 주기에 따라 증가되지 않았다. 감염으로 인한 치료 중단 또는 일시적인 치료 중지는 환자의 2% 미만에서 발생하였다.

(2) 시술 관련 두통

시술 관련 두통은 이 약 4.8% (4명)와 위약 1.2% (1명)에서 보고되었다. 시술 관련 두통은 이 약의 정맥 주입과 일시적으로 관련이 있다고 판단될 때 보고되었다. 이 약 투여군에서 중증(CTCAE 3등급)으로 보고된 1건을 제외하고는 모두 경증 또는 중등증이었다.

다른 모든 이상반응은 근육통 (CTCAE 3등급) 1건을 제외하고는 모두 경증 또는 중등증이었다. 근육통은 이 약 6.0%(5명), 위약 1.2% (1명)에서 보고되었다.

4. 일반적 주의

1) 면역원성

모든 치료용 펩타이드와 마찬가지로 이 약 투여 시 면역원성에 대한 잠재적인 가능성이 있다.

이중 눈가림 위약 대조 시험에서, 전신 중증 근무력증 환자의 15%(25/165명)에서 이 약에 결합하는 기존에 존재하는 항체가 검출되었다. 이 약 투여군의 21%(17/83명)에서 치료 유발 항체가 검출되었다. 이중 3명에서 치료 유발 항-약물 항체(ADA)가 임상시험 종료 시까지 지속되었다. 이 약 투여군의 7%(6/83명)에서 중화 항체가 검출되었으며, 치료 유발 ADA가 지속된 환자 3명이 포함되었다. 이 약을 재투여하여도 ADA 발생률이나 역가가 증가하지 않았다.

이 약에 대한 항체가 임상적 유효성이나 안전성, 약동학 및 약력학적 변수에 미치는 명백한 영향은 나타나지 않았으나, ADA 및 중화항체가 검출된 환자의 수가 제한적인 점을 고려해야 한다.

2) 이 약으로 치료하는 동안, 일반적으로 생백신 또는 약독화 생백신 접종을 피하는 것이 권장된다. 생백신 또는 약독화 생백신을 접종해야 하는 경우, 이러한 백신은 이 약의 치료 개시의 최소 4주 전 및 치료 주기의 마지막 투여 최소 2주 후에 투여해야 한다.(2. 다음 환자에는 신중히 투여할 것 항 3) 예방 접종 참조)

3) 이 약은 운전 및 기계 사용 능력에 영향을 미칠 것으로 예상되지 않는다.

5. 약물상호작용

약물상호작용에 대한 시험은 수행되지 않았다.

1) 이 약은 인간 신생아 Fc 수용체(FcRn)에 결합하는 화합물(예, 면역글로불린 제제, 단클론 항체 또는 IgG 하위 클래스의 인간 Fc 도메인을 포함하는 항체 유도체)의 농도를 감소시킬 수 있다. 따라서, 이러한 약물은 이 약(에프가티지모드 알파) 치료 주기의 마지막 투여 2주 후에 투여를 시작하는 것이 권장된다. 이러한 약물로 치료하는 동안 이 약을 투여받는 환자는 해당 제품의 의도된 유효성 반응을 면밀히 모니터링해야 한다. 환자 치료 측면에서 이 약과 장기적인 병용이 필수적인 경우, 이 약 투여 중단하고 대체 요법을 사용하는 것을 고려해야 한다.

2) 혈장 교환, 면역 흡착 요법, 혈장분리교환술은 이 약의 순환 혈중 농도를 감소시킬 수 있다.

3) 이 약은 CYP450 약물 대사 효소에 의해 대사되지 않으므로 CYP450 효소의 기질, 유도제 또는 억제제와 유의미한 상호작용이 있을 것으로 예상되지 않는다.

6. 임부 및 수유부에 대한 투여

1) 임부

임부에서 이 약 사용에 대한 데이터는 없다. 임부에 대한 이 약의 치료는 임상적 유익성이 위해성을 상회하는 경우에만 고려해야 한다.

치료용 단클론 항체를 포함한 항체는 FcRn에 결합하여 태반을 통과하는 것으로 알려져 있다(임신 30주 이후).

이 약은 모체로부터 태아에게 전달될 수 있다. 이 약의 투여는 모체 항체 수치를 감소시키고 모체 항체가 태아에게 전달되는 것을 억제할 것으로 예상되므로, 신생아에 대한 수동 면역 방어가 감소할 것으로 예상된다. 따라서, 자궁 내에서 이 약에 노출된 영아에게 생백신/약독화 생백신을 접종할 경우의 위해성과 유익성을 고려해야 한다.

2) 수유부

이 약을 투여 시, 모유로의 이행 여부, 모유를 수유받은 신생아에게 미치는 영향 또는 모유 생성에 미치는 영향에 관한 데이터는 없다. 이 약의 유즙 이행 여부에 대한 동물시험은 수행되지 않았으므로, 모유로의 분비 가능성을 배제할 수 없다. 모체 IgG는 모유에 존재하는 것으로 알려져 있다. 수유부에서 대한 이 약의 치료는 임상적 유익성이 위해성을 상회하는 경우에만 고려해야 한다.

3) 생식능력

이 약이 사람의 생식능력에 미치는 영향에 대한 데이터는 없다. 동물 시험 결과, 이 약은 수컷 및 암컷의 생식능력에 영향을 미치지 않는 것으로 나타났다.(14. 전문가를 위한 정보 항 5) 독성시험 정보 참조)

7. 소아에 대한 투여

소아에서 이 약의 안전성과 유효성은 확립되지 않았다.

8. 고령자에 대한 투여

65세 이상의 환자에서 용량 조절은 필요하지 않다. 다만, 임상시험에서 이 약으로 치료받은 65세 이상의 고령자 수는 제한적이다.

9. 신장애 환자에 대한 투여

경증 신장애 환자에 대한 안전성 및 유효성 데이터는 제한적이며, 경증 신장애 환자에 대해 용량 조절은 필요하지 않다. 중등증 신장애 환자에 대한 안전성 및 유효성 데이터는 매우 제한적이며, 중증 신장애 환자(eGFR <30 mL/min/1.73 m²)에 대한 데이터는 없다.

10. 간장애 환자에 대한 투여

간장애 환자에 대한 데이터는 없다. 간장애 환자에서의 이 약의 약동학에 영향이 있을 것으로 예상되지 않는다.

11. 과량투여

이 약을 과량 투여 시의 구체적인 징후와 증상 및 해독제는 알려져 있지 않다. 이 약을 과량 투여한 경우, 이상 반응이 발생하는지 환자를 면밀히 모니터링하고 적절한 증상 치료 및 지지요법을 즉시 시작해야 한다.

12. 적용상의 주의

1) 투여 준비

아래 표를 참고하여 다음을 계산한다:

• 환자의 체중을 기준으로 권장 용량인 10 mg/kg에 따라 필요한 이 약 용량을 계산한다. 체중이 120 kg을 초과하는 환자의 경우에는 체중 120 kg으로 용량을 계산한다. 1회 주입당 최대 총 투여용량은 1,200 mg이다. 각 바이알에는 이 약이 20 mg/mL 농도로서 400 mg이 포함되어 있다.

• 준비할 바이알 수는 필요한 이 약의 권장 용량을 반올림하여 산출한다.

• 준비할 0.9% 염화나트륨주사액의 부피는 희석된 의약품의 총 부피(125 mL)를 고려하여 계산한다.

표 2. 용량 투여 참조표

1단계 – 투여 용량(mg)을 계산한다.

10 mg/kg x 체중 (kg)

2단계 – 바이알에서 뽑아낼 용액 부피(mL)를 계산한다. (이하 ‘용액 부피’)

투여 용량 (mg) ÷ 20 mg/mL

3단계 – 준비할 바이알 수를 계산한다.

용액 부피 (mL) ÷ 20 mL

4단계 – 준비할 0.9% 염화나트륨주사액의 부피(mL)를 계산한다.

125 mL – 용액 부피 (mL)

2) 희석 방법

• 바이알 내용물이 투명에서 약간 유백색, 무색에서 약간 노란색인지 확인하고, 불용성 미립자 물질이 없는지 육안으로 검사한다. 눈에 보이는 입자가 관찰되거나 바이알의 액체가 변색된 경우, 해당 바이알을 사용해서는 안 된다. 바이알을 흔들어서는 안 된다.

• 이 약은 무균적으로 희석해야 한다.

- 멸균 주사기와 주사침을 사용하여 적절한 수의 바이알에서 이 약의 필요한 용량을 조심스럽게 뽑아낸다(표 2 참조). 바이알에 사용하지 않은 남은 용액은 모두 폐기한다.

- 계산된 용량의 제품을 주입 백에 옮긴다.

- 추출한 용액에 계산된 양의 0.9% 염화나트륨주사액을 추가하여 총 부피가 125 mL가 되도록 희석한다.

- 희석된 약물이 들어 있는 주입 백을 흔들지 말고 부드럽게 뒤집어 이 약과 0.9% 염화나트륨주사액이 완전히 섞이도록 한다.

3) 투여 방법

• 이 약을 희석한 후 투여하기 전에 용액에 불용성 미립자 물질이 없는지 육안으로 검사한다.

• 0.2 µm 필터를 사용하여 이 약이 희석된 용액 총 125 mL를 1시간에 걸쳐 정맥 주입한다. 주입 마지막에 0.9% 염화나트륨주사액으로 전체 라인에 남아있는 이 약이 모두 주입될 수 있도록 한다.

• 이 약은 희석 후 즉시 투여해야 하며, 희석 후 4시간 이내에 희석된 용액의 정맥 주입을 완료해야 한다.

• 이 약은 희석 후 상온에서 24시간 동안 화학적 및 물리적 안정성이 입증되었다. 미생물학적 측면에서, 희석 방법이 미생물 오염의 위험을 배제하지 않는 한, 이 약을 즉시 사용해야 한다. 즉시 사용하지 않을 경우, 개봉 후 보관 시간 및 조건은 사용자의 책임이다. 이 약은 희석 후 냉동해서는 안 된다. 희석된 용액을 실온에 도달할 때까지 기다렸다가 투여한다. 이 약을 냉장고에서 꺼낸 후 4시간 이내에 정맥 주입을 완료한다. 희석된 용액은 실온에서 방치가 아닌 다른 방법으로 가열해서는 안 된다.

• 주입 반응이 발생하면 더 느린 속도로 투여하거나 주입을 중지 또는 중단해야 한다.

• 이 약의 주입 측 포트에 다른 의약품을 주입하거나, 이 약과 혼합해서는 안 된다. 사용하지 않은 희석된 용액 또는 폐기물은 관련 규정에 따라 폐기한다.

4) 이 약은 0.9% 염화나트륨주사액 이외의 의약품과 혼합해서는 안 된다. 이 약이 희석된 투여용액은 폴리에틸렌(PE), 폴리염화비닐(PVC), 에틸렌비닐아세테이트(EVA) 및 에틸렌/폴리프로필렌 공중합체(폴리올레핀) 재질의 주입백을 사용할 수 있다. 또한, 폴리우레탄(PUR), PVC 및 폴리우레탄/폴리프로필렌 주입 라인과 폴리에테르설폰(PES) 또는 PTFE 필터 막이 있는 폴리우레탄(PUR) 또는 PVC 필터를 함께 사용할 수 있다.

13. 보관 및 취급상의 주의사항

1) 이 약의 바이알은 차광하여 2-8℃의 냉장 상태로 보관한다. 이 약은 냉동하거나 흔들지 않는다.

2) 어린이의 손이 닿지 않는 곳에 보관한다.

3) 이 약의 바이알은 사용시점까지 원래의 포장에 그대로 보관한다. 포장에 기재된 사용기한이 지난 제품은 사용하지 않는다.

보관 방법

약을 어떻게 보관하나요?

밀봉용기, 차광하여 냉장보관(2~8°C), 얼리지 말 것, 흔들지 말 것.

원료약품 및 분량 원문

환자용 안내 원문

14. 전문가를 위한 정보

1) 약리작용 정보

에프가티지모드 알파는 신생아 Fc 수용체(FcRn)에 대한 친화력을 높이도록 설계된 인간 IgG1 항체 단편(fragment)이다. 이 약은 FcRn에 결합하여 병원성 IgG 자가항체를 포함한 순환 혈중 IgG의 수치를 감소시킨다. 다른 면역글로불린(IgA, IgD, IgE 또는 IgM)이나 알부민 수치에는 영향을 미치지 않는다.

2) 약력학적 정보

전신 중증 근무력증 환자를 대상으로 한 이중 눈가림, 위약 대조 임상시험에서, 이 약을 권장 용량과 일정에 따라 투여 시, 혈청 IgG 수치와 AChR 자가항체 수치를 감소시켰다. 항아세틸콜린 수용체(AChR)-항체 양성혈청반응 환자에서 베이스라인 대비 총 IgG 수치의 최대 평균 감소율은 초기 치료 주기의 마지막 주입 1주 후 61%에 도달했으며, 마지막 주입 9주 후에는 베이스라인 수준으로 회복되었다. IgG 모든 하위 유형에서도 유사한 경향이 관찰되었다. AChR 자가항체 수치의 감소도 유사한 경향으로 나타났다.

3) 약동학적 정보

(1) 분포

건강한 시험대상자와 전신 중증근무력증 환자에서의 이 약의 약동학적 프로파일은 유사하였다. 건강한 시험대상자에서 단회투여 후 분포용적은 14L ~ 21L 였다.

이 약은 건강한 시험대상자에서 단회 정맥 내 투여 시 2.0 ~ 50mg/kg 범위에서 AUC는 선형성을 나타내었다. 이 약을 반복투여 시에 축적비는 무시할 수 있을 정도로 낮은 수준이다.

(2) 대사

이 약은 단백질 분해 효소에 의해 작은 펩타이드와 아미노산으로 분해될 것으로 예상된다.

(3) 배설

이 약의 말단 반감기는 대략 80 ~ 120시간(3 ~ 5일)이다. 건강한 시험대상자에게 이 약 10mg/kg 투여 시, 소변 배설률은 0.1% 미만이었다.

(4) 특수 집단

연령, 성별, 인종 및 체중

이 약의 약동학적 프로파일은 연령(19~78세), 성별 및 인종의 영향을 받지 않았다.

집단약동학 분석 결과, 체중 120 kg 이하 환자 대상 10mg/kg로 투여와 체중 120 kg 초과 환자대상 1,200 mg 투여에서 이 약 노출 시 체중의 영향은 제한적이었다. 체중이 IgG 수치 감소 정도에 미치는 영향은 없었다. 이중 눈가림, 위약 대조 시험에서 5명(3%)의 환자가 120 kg을 초과하였다. 이 때 이 약을 투여한 환자의 중앙값 체중은 76.05 kg (최소 49, 최대 229)이었다.

신장애

신장애 환자를 대상으로 한 약동학 연구는 별도로 수행되지 않았다.

집단약동학 분석에서 경증 신장애 환자(eGFR 60-89 mL/min/1.73 m²)의 경우 청소율이 감소하여 정상 신기능 환자의 노출에 비해 28% 정도 증가하는 것으로 나타났다. 경증 신장애 환자에 대해서는 용량 조절은 권장되지 않는다.

중등증 신장애(eGFR 30-59 mL/min/1.73 m²)가 이 약의 약동학 변수에 미치는 영향에 대한 데이터는 충분하지 않다. 중증 신장애(eGFR < 30 mL/min/1.73 m²)가 이 약의 약동학 변수에 미치는 영향에 대한 데이터는 없다.

간장애

간장애 환자를 대상으로 한 약동학 연구는 별도로 수행되지 않았다.

집단약동학 분석에서 간 기능 표지자를 공변량으로 사용 시, 이 약의 약동학에 미치는 영향은 나타나지 않았다.

4) 임상시험 정보

성인에서 이 약의 전신 중증근무력증(gMG) 치료에 대한 안전성·유효성은 26주, 다기관, 무작위배정, 이중 눈가림, 위약 대조 임상시험에서 연구되었다.

임상시험에는 Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) class II~IV이며, 중증 근무력증-일상생활 수행능력(MG-ADL) 점수≥ 5, 기존에 중증 근무력증에 대한 아세틸콜린에스테라제(AChE) 억제제, 스테로이드 또는 비스테로이드성 면역억제 요법(NSIST)을 포함한 병용요법 또는 단독요법을 안정적인 용량으로 받고 있는 환자가 포함되었다[면역억제 요법에는 아자티오프린, 메토트렉세이트, 사이클로스포린, 타크로리무스, 마이코페놀레이트 모페틸 및 사이클로포스파미드가 포함되지만 이에 국한되지 않는다]. 이러한 환자들은 AChR 항체에 대한 혈청학적 검사 결과가 양성 또는 음성이고, IgG 수치가 최소 6g/L이었다.

스크리닝 시 MGFA class I 및 V, 혈장교환술(PLEX)에 대한 임상적 반응이 없는 환자, 치료 시작 1개월 전에 PLEX, IV Ig로 치료받은 환자와 치료 시작 6개월 전에 에쿨리주맙과 같은 단클론항체 치료를 받은 환자, 활동성(급성 또는 만성) 간염 바이러스 감염(HBV 양성, HCV 양성) 및 후천성면역결핍증후군(HIV) 진단을 받은 환자는 임상시험에서 제외되었다.

총 167명의 환자가 이 약 투여군(84명) 또는 위약 투여군(83명)에 무작위 배정되었으며, 연령 중앙값은 45세 (19-81세)였고, 대부분 여성(71%), 백인(84%)이었으며, 중증 근무력증 진단 후 경과된 시간 중앙값은 7년이었다. 베이스라인의 인구학적 특성은 투여군 간에 유사하였다

대다수의 환자(각 투여군에서 77%)가 AChR 항체(AChR-Ab) 양성 반응을 보였으며, 나머지 환자(23%)는 AChR-Ab 음성 반응을 보였다.

임상시험 기간 동안, 각 투여군의 시험대상자는 AChE 억제제(80% 이상), 스테로이드(70% 이상), 비스테로이드성 면역억제제(NSIST; 약 60%)를 안정된 용량으로 투여받았다. 임상시험 시작 시 각 투여군의 약 30%는 이전에 비스테로이드성 면역억제제에 노출된 적이 없었다.

이 약 투여군과 위약 투여군에서 MG-ADL 총점 중앙값은 9.0점, 정량적 중증 근무력증(QMG) 총점 중앙값은 각각 17점과 16점이었다.

시험대상자들은 이 약 또는 위약을 체중 당 권장 용량으로 최대 3회의 투여 주기로 치료받았다.

1차 유효성 평가변수는 첫 번째 치료 주기(C1) 동안 AChR-Ab 혈청 양성 집단에서 투여군 간 MG-ADL 반응자 비율을 비교하는 것이었다.

MG-ADL은 중증 근무력증이 일상 생활 기능에 미치는 영향을 평가하는 척도이며, 총점 범위는 0점~ 24점 범위이며 점수가 높을수록 중증 근무력증이 이러한 징후 및 증상에 보다 심각한 영향을 미치는 것을 나타낸다. MG-ADL 반응자는 치료 주기의 베이스라인 대비 총 MG-ADL 점수가 최소 4주 연속으로 2점 이상 감소하였고, 치료 주기의 마지막 정맥 주입 후 1주 이내에 첫 번째 감소가 발생한 환자였다.

주요 2차 평가변수는 C1 기간 동안 AChR-Ab 혈청 양성 집단에서 투여군 간 QMG(Quantitative Myasthenia Gravis, 정량적 중증근무력증) 반응자 비율을 비교하는 것이었다.

QMG 총점은 근육 쇠약을 평가하는 척도로 0점~39점 범위이며 점수가 높을수록 더 심각한 손상을 나타낸다. QMG 반응자는 치료 주기의 베이스라인 대비 총 QMG 점수가 최소 4주 연속으로 3점 이상 감소하였고, 치료 주기의 마지막 정맥 주입 후 1주 이내에 첫 번째 감소가 발생한 환자였다.

첫 번째 치료주기 동안 AChR-Ab 혈청 양성 집단에서 MG-ADL 반응자 비율과 QMG 반응자 비율은 이 약의 투여군에서 위약군보다 통계적으로 유의하게 높았다(표3).

표 3. AChR-Ab 혈청 양성 집단에서 제1주기 동안 MG-ADL 및 QMG 반응자

이 약

n/N (%)

위약

n/N (%)

P-값

이 약과 위약의 차이

(95% CI)

MG-ADL

44/65 (67.7)

19/64 (29.7)

< 0.0001

38.0 (22.1; 54.0)

QMG

41/65 (63.1)

9/64 (14.1)

< 0.0001

49.0 (34.5; 63.5)

- p 값(Two-sided exact p-value)

- 약어 : AChR-Ab = 아세틸콜린 수용체 항체; MG-ADL = 중증 근무력증 일상 생활 수행능력; QMG = 정량적 중증 근무력증; n = 관찰사항이 보고된 환자 수; N = 분석군의 환자 수; CI = Confidence Interval(신뢰구간)

5) 독성시험 정보

① 생식독성

랫드에 이 약(0, 30 또는 100mg/kg/day)을 정맥 투여 시, 수태능과 임신에 부정적인 영향을 미치지 않았으며, 최대 권장 치료용량에서 노출(AUC)의 11배에 해당하는 용량 수준까지 기형 유발 효과가 관찰되지 않았다.

② 발암성 및 유전독성

이 약의 발암성 및 유전독성의 잠재적인 가능성을 평가하기 위한 시험은 수행되지 않았다.

어디에서 가져온 정보인가요?

출처: 식품의약품안전처 품목허가정보
원문 갱신: 미제공
데이터 가져온 날: 2026-09-07
허가일: 2025-01-20
성상: 무색에서 약간 노란색, 투명에서 약간 유백색 용액이 무색투명한 유리 바이알에 든 주사제.
포장단위: 1바이알/상자[바이알(400mg/20mL)]
사용기간: 제조일로부터 36 개월
ATC 코드: L04AL01
품목기준코드: 202500142

식약처 공개 데이터를 품목기준코드로 연결합니다. 설명 원문을 표시하며, 픽토그램은 원문 주제 탐색을 돕습니다. 최신 변경사항은 공식 정보에서 확인하세요.

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